近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院劉興國團隊與中山大學眼科中心張清炯團隊在Science China Life Sciences（《中國科學》（英文版））發表了題為“間充質干細胞介導的線粒體轉移在Leber遺傳性視神經病變神經祖細胞中恢復線粒體DNA和功能”（?MSC-Mediated Mitochondrial Transfer Restores Mitochondrial DNA and Function in Neural Progenitor Cells of Leber's Hereditary Optic Neuropathy）的文章。該研究表明，間充質干細胞可以恢復Leber遺傳性視神經病變（LHON）患者神經祖細胞中的線粒體功能和DNA。這一發現為治療線粒體疾病帶來了新的策略。
LHON是一種遺傳性視神經疾病，主要由于線粒體DNA突變導致呼吸鏈功能受損，進而引發視力喪失甚至失明。這種疾病通常在青年時期發病，患者可能會突然經歷視力急劇下降，常伴隨視野中心的模糊或暗點。LHON主要通過母系線粒體DNA遺傳，這意味著病變基因由母親傳遞給子女，且男女均可受影響。
研究團隊將LHON患者的尿細胞重編程為誘導多能干細胞（iPSCs），并進一步分化為神經祖細胞。通過與間充質干細胞共培養，研究觀察到線粒體功能顯著改善，正常線粒體DNA的比例增加。機制研究發現間充質干細胞介導的線粒體轉移可以有效恢復LHON患者神經祖細胞中的線粒體DNA并改善線粒體功能。
這些結果表明，間充質干細胞可以將功能性線粒體轉移到神經祖細胞中，從而恢復其功能。這一發現不僅揭示了LHON的潛在治療策略，也為未來研究提供了新的方向。這一治療方法為遺傳性線粒體疾病帶來了新的治療希望，可能幫助改善患者的生活質量，并減少遺傳性視力損傷的發病率。通過進一步研究和臨床試驗，干細胞療法有望成為治療LHON及其他類似線粒體疾病的重要手段。
圖?LHON神經元電生理評估顯示改善：膜片鉗記錄顯示，典型表現為鈉電流和鉀電流受損的LHON神經元在與間充質干細胞共培養后，電生理功能得到恢復。
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